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基因治疗中的腺相关病毒


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腺相关病毒(AAV)属于这个家庭科的和属Dependovirus。由于它的非致病性,医学领域几乎没有兴趣。然而,随着基因治疗得到越来越多的关注,科学家们正竞相寻找最可能用于人类基因治疗的病毒载体。AAV可以针对特定的细胞来纠正致病蛋白功能障碍。它是目前基因治疗中常用的病毒之一。

AAV应用于基因治疗的主要原因

  1. 缺乏致病性

    目前尚不清楚AAV对人体的致病作用。它还会引起轻微的免疫反应,这使得潜在的致病作用可以忽略不计,使它成为任何用于治疗的病毒的理想选择。

  2. 可预测性

    与其他类型的病毒相比,AAV的基因插入机制更具有可预测性。例如,逆转录病毒有可能随机插入导致癌症。基因疗法的可预测性使研究人员能够更快更容易地进行基因治疗研究。

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